有这样一个小群体，他们大多是因为基因的问题，患有一般人听都没听过的疾病，这些疾病的发病率在几十万分之一，有一个统一的名字叫罕见病。全国政协委员、北京大学第一医院教授丁洁在大会上提交提案，呼吁全社会共同关爱罕见病患者，尽快落实罕见病药物相关政策，让罕见病患者有获得救命药的机会。
全国政协委员、北京大学第一医院教授丁洁是北京医学会罕见病分会主任委员，一直致力于罕见病知识的推广和普及、治疗。她说，基于我国庞大的人口基数，任何一种罕见病在我国其实并不罕见，然而因为各种政策的限制，导致我国罕见病患者缺乏可治疗或减缓其病程发展的药物，不能得到及时有效治疗。
“解决这一问题的关键是相关部门需尽快制定并落实针对罕见病用药的相关政策，建立有效机制，让政策切实为民服务。”丁洁建议，对于国外已有的治疗罕见病的药物，加快进口审批程序，开通加速注册审批的“绿色通道”，加速罕见病治疗药物的市场准入，保障我国的罕见病患者“用得上药”，且能与外国患者同步。
“罕见病本来就是比较罕见的，有的时候患者根本无法满足临床药物试验的要求！”丁洁还建议在确保药物稳定、安全等前提下，借鉴国外、境外经验，对于国外或境外已上市的罕见病药物减免临床药物试验。
丁洁还呼吁鼓励国内企业尤其是民营高科技企业仿制、研制罕见病药物，国家专利局对这些药物的国际专利保护应特事特办，另外相关部门应尽可能给予研发和生产企业资金和政策上的支持。
（统战部节选自北京晚报 2014年3月8日）
