近年来，党和政府对罕见病医疗和保障问题给予了高度重视，我国罕见病相关政策法规在逐步健全，其中包括第一批罕见病目录的出台；部分罕见病药品进入国家基本医疗保险药品目录。尤其是罕见病药品进入了《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》和《中华人民共和国药品管理法》，标志着我国罕见病医疗和保障工作进入到法制化阶段。
但是罕见病药品的支付问题没有得到根本的解决。部分罕见病药品价格昂贵难以支付，这是罕见病患者面前的一座难以攀越的高山，也是落实基本医疗保障制度面临的困难。尤其今年是决胜全面建成小康社会、决战脱贫攻坚之年，也是“十三五”规划的收官之年。以习近平同志为核心的党中央把贫困人口脱贫作为全面建成小康社会的底线任务和标志性指标，在全国范围内全面打响了脱贫攻坚战。罹患疾病尤其罕见病导致的因病致贫、因病返贫问题十分凸显，是脱贫攻坚战中的难点、短板和瓶颈！所以要挖掘社会资源、建立多方支付机制，探索中国医保制度在广覆盖、保基本的基础上，逐步实现多层次医疗保障，走出一条适合中国特色的罕见病医疗保障之路，真正实现扶贫攻坚不动摇小康路上一个不能少。
建议：
建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制。
“1”罕见病药品尽可能纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。建议将121 种罕见病中有诊疗共识或专家指南、有明确疗效的在国内上市的罕见病药品，引进我国的医疗保障体系，纳入国家基本医疗药品目录。采用省级统筹的办法，因地制宜，根据各地经济水平和罕见病发病患病具体情况实施。使罕见病患者作为参保人，享受基本医疗保险、补充医疗保险、医疗救助保障制度。
“4”
1、建立国家和省级两级政府罕见病专项救助。由财政部门牵头协调，建立罕见病专项救助。一方面适度解决昂贵孤儿药的支付问题，一方面可以完成中央对地方的转移支付，解决不同省市因为经济发展水平不同，所带来的罕见病医疗支付不均衡现象。
整合社会资源。建议民政部门整合并引导慈善基金进入罕见病多方支付机制。慈善事业是社会财富再分配的补充，是完善社会公平的手段和桥梁。政府可以引导整合多种慈善基金，针对121 种罕见病的不同病种和药品费用情况，建立定病种、定医院、定流程的工作机制，促使慈善救助进入罕见病多方支付机制。
引进商业保险。政府引导商业保险进入罕见病医疗支付机制。坚持大数法则，一是动员广大民众购买保险品种；二是险种的设计，可以采用多病种打包的方式和孕期险种的设计路径，尽可能规避偶然性、实现风险的最大分散。
患者个人支付。罕见病患者作为参保人，应该按比例支付药物费用。对于经济困难的家庭，根据其家庭经济水平，采用以补代缴的办法酌情给予一定救助。
